單堿基編輯實驗

簡要描述：單堿基編輯實驗是一種基于CRISPR系統的精準基因編輯技術，可在不誘導DNA雙鏈斷裂（DSB）的前提下，直接實現基因組中單個堿基的定向轉換。其核心突破在于規避了傳統CRISPR-Cas9依賴的DSB修復路徑（如易出錯的NHEJ），顯著提升編輯安全性與精確度。

更新時間：2025-07-17
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一、技術定義與核心突破

單堿基編輯是一種基于CRISPR系統的精準基因編輯技術，可在不誘導DNA雙鏈斷裂（DSB）的前提下，直接實現基因組中單個堿基的定向轉換。其核心突破在于規避了傳統CRISPR-Cas9依賴的DSB修復路徑（如易出錯的NHEJ），顯著提升編輯安全性與精確度。

生物學意義：58%的人類遺傳性疾病由單堿基突變（SNVs）引起，該技術為這類疾病提供了革命性治療策略。

二、分子機制與核心組件

1. 編輯原理

單堿基編輯通過融合催化失活的Cas9蛋白（dCas9或切口酶nCas9）與堿基脫氨酶，形成復合物實現對目標堿基的定向修改：

脫氨反應：脫氨酶將特定堿基轉化為中間產物（如胞嘧啶→尿mi啶，腺嘌ling→次黃嘌ling）。
細胞修復：DNA修復機制將中間產物轉化為目標堿基（如尿mi啶→胸腺嘧啶，次黃嘌ling→鳥嘌ling）。

2. 編輯流程

3. 編輯窗口

受sgRNA與PAM序列限制，有效編輯窗口通常為4-8個堿基（窗口位置因編輯器類型而異）。
染色質結構（如異染色質區）可能降低編輯效率。

三、編輯器類型與技術演進

1. 主流編輯器分類

類型	脫氨酶	堿基轉換	技術里程碑	優化策略
胞嘧啶堿基編輯器（CBE）	APOBEC1/CDA/AID	C→T / G→A	2016年David Liu團隊開發（BE1-BE4）	融合UGI抑制尿mi啶糖基化酶
腺嘌ling堿基編輯器（ABE）	TadA+	A→G / T→C	2017年David Liu團隊開發	工程化TadA*7.10高活性變體
鳥嘌ling堿基編輯器（GBE）	胞嘧啶脫氨酶+UNG	C→G / G→C	2021年Zhao等開發	聯合糖基化酶促C→G轉換
先導編輯器（PE）	逆轉錄酶+切口酶nCas9	多堿基編輯	2019年Anzalone等開發	pegRNA設計優化編輯范圍

2. 關鍵創新

編輯效率提升：

引入UNG抑制蛋白（如UGI），阻止尿mi啶被錯誤修復，使CBE效率提高3倍。
雙AAV載體遞送系統解決大片段編輯器包裝難題（如PE系統>6kb）。

脫靶控制：

高保真Cas9變體（HypaCas9）降低非特異性結合。
RNA脫靶抑制劑（如SECURE-BE）阻斷編輯器與游離RNA結合。

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單堿基編輯實驗

一、技術定義與核心突破

二、分子機制與核心組件

1. 編輯原理

2. 編輯流程

3. 編輯窗口

三、編輯器類型與技術演進

1. 主流編輯器分類

2. 關鍵創新

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